刘恩梅委员：

你提出的《关于加快推动重庆市基因治疗临床研究与产业布局的建议》（第0784号）收悉。经与市科技局、市市场监管局、市卫生健康委共同研究办理，现将办理情况答复如下。

一、关于“加快基因治疗产业园区布局及规划，聚焦生物医药、医疗健康、医药商贸等重点领域，对标国际一流，加快构建优势突出、融合互促、发展强劲、具有国际竞争力和区域带动力的医药健康产业生态圈”的建议

我市高度重视基因治疗产业的发展，市政府办公厅先后出台了《关于加快生物医药产业发展的指导意见》（渝府办发〔2019〕52号）（以下简称《指导意见》）、《重庆市加快生物医药产业发展若干措施》（渝府办〔2022〕12号）等文件，推进我市基因治疗产业健康发展。

一是加强产业布局推动园区特色化发展。目前，我市已经形成了以两江新区、重庆高新区、巴南区为主的基因工程药品制品制造业产业基地。二是打造基因工程药品制品产业链。基因工程药品制品产业链包含抗体药物、重组蛋白药物和新型疫苗等重点产品工艺开发及转化、关键装备与耗材、外包服务平台等核心环节。目我市将依托智飞生物、华兰生物等链主企业为支撑，通过建设行业发展公共服务平台，强化研发引领与制造支撑，加强资本运作和模式创新，积极开展国际合作，将基因工程药品制品产业链纳入我市33条重点产业链进行打造。三是推进基因药物产品的研发。目前，我市尚无基因工程药物上市，但有包括单抗药物、重组蛋白药物、新型疫苗、细胞药物在内的6个产品进入临床试验阶段，预计2023年我市首个基因工程药物能够获批上市。四是建立市级区域细胞制备库。为落实《指导意见》中“积极支持区域细胞制备中心等前沿产业平台建设”等有关内容，推动我市细胞产业等新兴产业健康有序发展，市经济信息委、市卫生健康委和市药监局委托重庆精准生物技术有限公司建设重庆（精准）区域细胞制备中心。

下一步工作：一是优化规划布局，促进产业集聚发展。我市将重点打造以重庆国际生物城为核心的国家级生物医药产业集群，推动区域产城融合发展。鼓励其他条件具备的工业园区，根据自身特点建设医药产业特色园区。二是建立临床资源共享与合作促进机制。建立市级医疗卫生机构临床生物样本库、基因库、标准化菌毒种库、生物医学数据库和医学科研数据库等资源向企业有序开放机制，推进基因治疗产业发展。三是形成产业规模。推进我市建成具有国际竞争能力的一体化大分子药物生产体系，培育2—3个10亿级的重点生物药品种。

二、关于“建立及健全基因治疗相关政策及行业规范，增加对基因治疗领域研究经费投入，扩大基因治疗领域罕见病、肿瘤疾病领域的病种”的建议 

市科技局高度重视基因治疗临床研究领域科技创新工作，围绕临床研究平台建设，罕见病基因治疗、肿瘤防治等，争取国家重大专项和重点研发计划项目6项，获得中央财政经费1.5亿元；布局了一批临床研究平台，累计组织实施基础前沿和诊疗技术研发项目661项，支持财政经费6790万元。一是积极争取国家资源。国家儿童健康与疾病临床医学研究中心获批，这是我市首个国家临床医学研究中心，也是“十三五”中西部第一个国家临床医学研究中心；争取到“胃癌发生的分子基础研究”、“恶性肿瘤免疫治疗关键技术研究”等6项国家重点研发计划项目，获得经费1.5亿元。二是加快布局临床研究平台。构建形成“1+2+10+35”临床医学研究平台体系（1个国家临床医学研究中心，2个国家临床医学研究中心核心单位，10个国家临床医学研究中心分中心，35个市级临床医学研究中心），感染性疾病、病理诊断国家临床医学研究中心创建进入会议评审。重庆先进病理研究院启动建设，重庆国际体外诊断（IVD）研究院投入运行，推动重庆国际免疫研究院建设，组织举办了首届长江国际免疫治疗峰会。三是组织开展基因治疗临床研究。围绕罕见病、癌症、感染性疾病、心血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病等开展基因治疗基础研究，支持市级自然基金项目600余项，支持经费超过6500万元，支持开展基因编辑、CAT治疗等基因治疗临床技术研究项目20余项，支持经费近300万元。

下一步，市科技局将依据委员的建议抓好以下工作：一是积极争取国家资源落地重庆。争取国家病理诊断和感染性疾病临床医学研究中心落地我市，争取“前沿生物技术”、“生育健康及妇女儿童健康保障”、“干细胞研究与器官修复”、“生殖健康及重大出生缺陷防控”等国家专项重大项目支持我市开展基因治疗、罕见病与肿瘤基础前沿和临床研究。二是推动国家儿童健康与疾病临床医学研究中心建设。支持开展罕见病、肿瘤、呼吸疾病、单基因遗传病等临床多中心研究和前沿基础研究。三是加大基因治疗领域的科技攻关力度。围绕基因编辑技术与产业发展、肿瘤与罕见病基因治疗、干细胞与再生医学等领域，组织实施“卡脖子”技术攻关、关键核心技术、重点产品等重点研发项目。四是推进基因治疗科技创新平台体系建设。推动国家和重庆市临床医学研究中心建设，布局一批基因治疗实验室，培养一批学科和人才队伍；推进重庆医疗城、中国科学院大学重庆转化医学研究院、重庆市医学资源样本库等建设与发展；支持引进建设高端研发机构。

三、关于“加速基因治疗临床试验审批流程，缩短与沿海高新地区技术差距，同时追赶国际一流基因治疗技术，提升国内基因治疗的影响力及提升我国医学在国际领域的地位，解决罕见病根治‘卡脖子’技术，实现‘弯道超车’”的建议。

国家高度重视基因治疗技术发展。早在20世纪90年代，原卫生部出台《人体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，开始对人体细胞治疗及基因治疗临床研究进行规范化管理。2003年，原国家食药监总局药品审评中心发布《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，明确基因治疗产品申报临床试验的有关要求。此后，国家药品监管部门和国家卫生行政部门先后印发了《人体细胞治疗研究和制剂质量技术指导原则》、《医疗技术临床应用管理办法》、《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》、《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》等文件，为基因治疗（细胞治疗产品）研究及注册申报提供了相应依据。

2021年，国家药监局将《干细胞和基因治疗产品评价体系及方法研究》纳入中国药品监管科学行动计划重点项目，加快推进。同年，国家药监局药审中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，对基因治疗药学研究及临床研究要求进行了更新。

根据我国药品注册分类有关规定，基因治疗产品属于生物制品。对于使用先进制剂技术、创新治疗的生物制品，我国制定了优先审评审批政策。基因治疗产品在完成相应药学研究后即可向国家药监局申请开展药物临床试验。符合优先审评条件的，国家药监局给予优先审评审批。

目前，重庆精准生物技术有限公司研制的CAR-T细胞药物，已获准开展5个药物临床试验。重医附属儿童医院、重医附属第二医院、市人民医院及部分科研机构也正在开展基因治疗基础研究，符合相应条件后即可向国家有关部门申请开展临床研究。

下一步工作：一是市药监局将依职能加强对基因治疗产品研制及注册申报工作的指导，加强对国家有关政策的解读，支持市内企业、研发机构依法依规开展相关研制工作。二是市卫生健康委严格按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》，加强临床研究的伦理监管，并会同市科技局开展科卫联合项目，致力于支持医疗卫生机构与高等院校、科研院所等围绕重大疾病临床诊疗开展攻关应用研究，在重大和重点项目中，均设置罕见病、肿瘤等领域的诊治关键技术研究内容，针对基因治疗、干细胞临床研究等科研项目，严格按照国家相关规定进行备案和伦理审查。

此复函已经我委蓝庆华主任审签。对以上答复你有什么意见，请填写在回执上寄给我们，以便进一步改进工作。 

              重庆市经济和信息化委员会     

                  2022年6月15日